Una niña con problemas de audición puede volver a oír gracias a una terapia genética experimental

Las terapias génicas desarrolladas para personas con pérdida auditiva genética han comenzado a dar resultados impresionantes en los últimos años, especialmente en niños pequeños. Ha surgido un caso importante que demuestra que este prometedor método también funciona en personas mayores. Una niña con pérdida auditiva recuperó la audición tras estudios y terapia génica continua.

La terapia génica experimental administrada a 10 pacientes de entre 1 y 24 años con pérdida auditiva congénita resultó en mejoras auditivas significativas en todos ellos, según un nuevo estudio publicado en la revista Nature Medicine. Además, el hecho de que este nuevo tratamiento funcione en adolescentes y adultos ha brindado nuevas esperanzas a los pacientes con este problema.

El estudio se realizó en cinco hospitales diferentes de China, dirigido por el Instituto Karolinska, con sede en Suecia. La sordera en todos los participantes se debió a una mutación en el gen OTOF. Este gen produce una proteína vital llamada otoferlina, que transmite las señales auditivas del oído interno al cerebro. Aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo padecen sordera debido a esta mutación genética.

El nuevo método de tratamiento se aplica mediante una sola inyección en la base de la cóclea, una estructura con forma de caracol ubicada en el oído interno. Con esta inyección, se inyecta en el oído interno un virus especial portador de un gen OTOF funcional.

Tras tan solo un mes de tratamiento, la mayoría de los pacientes comenzaron a notar mejoras significativas en su audición. En seis meses, todos los pacientes habían mejorado. Su nivel de audición disminuyó de un promedio de 106 decibeles a 52 decibeles. Esto significa que pueden oír sonidos casi susurrantes. Y lo que es más importante, no se presentaron efectos secundarios graves durante los primeros 12 meses posteriores al tratamiento.

Uno de los avances más sorprendentes del estudio fue que dos pacientes, de 14 y 24 años, respondieron al tratamiento. Dado que se sabe que la terapia génica es principalmente eficaz en niños pequeños, los expertos consideran sorprendente y emocionante que el tratamiento también funcione en personas con pérdida auditiva a una edad más avanzada.

Por supuesto, estos resultados se basan en una muestra pequeña. Los investigadores realizarán un seguimiento de todos los participantes durante al menos 5 a 10 años para evaluar los efectos a largo plazo del tratamiento. El consenso general es que estos estudios son solo el comienzo y que habrá mucho más progreso para las personas con pérdida auditiva en el futuro.