Priorytety refundacyjne w nowotworach krwi. Nie tylko CAR-T

• Każdego roku w Polsce rozpoznawanych jest blisko 9 tys. nowych przypadków nowotworów krwi, a 150 tys. osób żyje z tą chorobą. Eksperci wskazują, jakie leki wymagają obecnie najpilniejszej refundacji
• W szpiczaku plazmocytowym taką potrzebą jest w ocenie specjalistów refundacja terapii CAR-T
• Terapia CAR-T powinna być również dostępna w agresywnych chłoniakach dla chorych z opornością na leczenie pierwszej linii lub z szybkim nawrotem, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia
• W ostrej białaczce limfoblastycznej trwa oczekiwanie na refundację przeciwciała dwuswoistego, blinatumomabu już od I linii leczenia. Obecnie jest on dostępny dla chorych opornych, nawrotowych lub pacjentów z dodatnią chorobą resztkową

Każdego roku w Polsce rozpoznawanych jest blisko 9 tys. nowych przypadków nowotworów krwi, a 150 tys. osób żyje z tą chorobą. Jak wskazują eksperci, w dostępie polskich pacjentów do nowoczesnych terapii w nowotworach krwi w ciągu ostatnich kilku lat dokonał się olbrzymi postęp, nie oznacza to jednak braku potrzeb refundacyjnych.

W szpiczaku plazmocytowym najpilniejszą potrzebą jest w ocenie specjalistów refundacja terapii CAR-T: ide-Sel (Abecma) oraz cilta-sel (Carvykti). Początkowo terapie te zostały zarejestrowane do podawania po trzech liniach leczenia, co dawało nawet trzyletni okres bez progresji choroby. Obecnie są zarejestrowane już od drugiej linii terapii.

- To jeden z najważniejszych priorytetów refundacyjnych na 2025 rok, ale ważna jest także możliwość zastosowania w szpiczaku schematów leczenia złożonych z leków, które już są refundowane. W przypadku chorych opornych na lenalidomid chodzi o połączenie daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem oraz o schemat izatuksymab, karfilzomib, deksametazon – mówiła na konferencji prasowej prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

Priorytety w chłoniakach

Potrzeby refundacyjne widoczne są także w chłoniaku grudkowym, nowotworze wymagającym wielu linii leczenia. Jak wskazywali eksperci, do istniejącej już możliwości stosowania mosunetuzumabu powinna dołączyć możliwość leczenia innym przeciwciałem dwuswoistym, epkorytamabem, u pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną. Dzięki temu można będzie iindywidualizować terapię.

Pacjenci z chłoniakami agresywnymi liczą również na leczenie terapią CAR-T. W tej chwili jest ona refundowana, ale jedynie dla chorych w dobrym stanie ogólnym, którzy mogą być poddani transplantacji szpiku. Dwa badania kliniczne pokazują jednak, że CAR-T można stosować bezpiecznie także u pacjentów, którzy nie są kandydatami do autologicznej transplantacji.

- Terapia CAR-T jest obecnie dostępna dla chorych młodszych, nieobciążonych chorobami współistniejącymi. Powinna być także dostępna dla chorych z opornością na leczenie pierwszej linii lub z szybkim nawrotem, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia – zaznaczyła prof. Lech-Marańda.

Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UM im. Piastów Śląskich we Wrocławiu zwrócił z kolei uwagę na potrzeby refundacyjne w chłoniaku z komórek płaszcza.

- Opublikowane niedawno wyniki badań pokazały, że zastosowanie ibrutynibu w pierwszej linii, w skojarzeniu z immunochemioterapią, pozwala uzyskać lepsze wyniki niż przy autologicznej transplantacji. Jeśli ibrutynib byłby stosowany w pierwszej linii, u części pacjentów nie będzie konieczny przeszczep - zaznaczył.

Białaczki. "Na to czekamy"

Eksperci odnieśli się także do sytuacji w ostrej białaczce limfoblastycznej, w której przełom przyniosło zastosowanie przeciwciała dwuswoistego, blinatumomabu. Obecnie jest on dostępny dla chorych opornych, nawrotowych lub pacjentów z dodatnią chorobą resztkową. Wyniki badań pokazują jednak, że potrzeba dostępności istnieje już od pierwszej linii leczenia.

- Dołączenie blinatumomabu już w pierwszej linii, jako leczenie konsolidujące, wydłuża czas wolny od nawrotu, wydłuża czas całkowitego przeżycia i zmniejsza ryzyko zgonu niemal o 60 proc. – podkreślała prof. Ewa Lech-Marańda.

Jeśli chodzi o przewlekłą białaczkę limfocytową, eksperci oceniają, że „białych plam” w dostępie do leków nie widać.

- Istnieje jednak potrzeba uelastycznienia programów lekowych. Doprecyzowania wymaga np. zamiana jednego inhibitora BTK na drugi, w przypadku pojawienia się np. poważnych działań niepożądanych. Obecnie w takim przypadku kończymy leczenie, czekamy na progresję choroby i dopiero potem podajemy pacjentowi drugi inhibitor BTK. To nie jest optymalne rozwiązanie - ocenił prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Te leki ograniczą konieczność transfuzji krwi

Ekspert wskazywał również na potrzebę refundacji luspaterceptu już od pierwszej linii leczenia u wszystkich pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) niskiego ryzyka, którzy muszą mieć wykonywane transfuzje. Jak mówił, podanie leku wcześniej lepiej chroni pacjenta przed taką koniecznością.

Prof. Giannopoulos dodał, że dostęp do leku ograniczającego konieczność wykonywania transfuzji, momelotynibu, jest bardzo potrzebny także dla chorych z mielofibrozą.

Jak wskazywał Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, praktycznie nie ma obwieszczenia refundacyjnego, na którym brakuje nowych leków hematoonkologicznych.

- Nowych wniosków refundacyjnych jest teraz zaledwie kilka, a trzy z nich dotyczą terapii CAR-T – poinformował.

- W 2024 odmówiliśmy tylko 4 procentom wniosków. Mamy jeszcze zapas ok. 4 proc. budżetu na refundację, zachęcamy do składania wniosków – mówił dyrektor Oczkowski.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.