Distrofia Muscular de Duchenne: Terapia Gênica da Genethon Entra na Fase Final de Testes
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A Genethon precisa encontrar o financiamento necessário para concluir a pesquisa em terapia genética, que custará cerca de € 115 milhões. Aqui, durante o projeto e desenvolvimento de medicamentos nos laboratórios da Genethon em Évry-Courcouronnes, em novembro de 2024. Thierry Thorel / PhotoPQR/Voix du Nord/MaxPPP
Na sexta-feira, 25 de julho, o laboratório Généthon recebeu autorização da Agência Europeia de Medicamentos para iniciar os ensaios de fase III da sua terapia genética. Este é um passo crucial antes de um possível lançamento no mercado dentro de cinco anos.
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Eu assinoSofrendo de distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética que destrói progressivamente os músculos, o pequeno Sacha, de 8 anos, estava condenado a uma cadeira de rodas. Mas quase três anos após receber o tratamento desenvolvido pelo laboratório Généthon, o menino está transbordando de vitalidade. "Vê-lo aprontar é uma verdadeira alegria", comemoram seus pais, Hélène Wilhelm e Édouard Villemin.
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