RFK Jr. mRNA Araştırmalarını Destekliyor - Ancak Aşılar İçin Değil

ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı , bu ay, mRNA aşı araştırmalarının " koordineli bir şekilde sonlandırılması " kapsamında yaklaşık 500 milyon dolar değerinde 22 sözleşme ve yatırımı iptal ettiğini duyurdu. Ancak mRNA veya aşı içermeyen bazı projeler de tasfiye sürecine dahil edildi. Aynı zamanda, yönetim, kanser ve genetik bozukluklar için mRNA tedavilerine yönelik araştırmaları sessizce onayladı.

HHS sekreteri Robert F. Kennedy Jr., mRNA aşılarına uzun süredir şüpheyle yaklaşıyordu ve Mayıs ayında HHS'nin sağlıklı çocuklar ve hamile kadınlar için mRNA Covid-19 aşılarını artık önermeyeceğini duyurdu. Aynı ay, mRNA Covid aşısı üreticilerinden Moderna ile aynı teknolojiye dayalı bir kuş gribi aşısı için yaptığı 590 milyon dolarlık sözleşmeyi iptal etti. Sosyal medyada paylaştığı bir videoda, son kesintileri "HHS, mRNA teknolojisinin bu solunum yolu virüsleri için faydadan çok risk oluşturduğunu tespit etti" diyerek savundu; bu da bilimsel kanıtlarla çelişiyor.

Harvard Tıp Fakültesi'nde immünolog ve kanser için mRNA tedavileri geliştiren Corner Therapeutics'in kurucu ortağı Jonathan Kagan, "En büyük yanlış anlama, mRNA'nın vücudumuza yerleştirdiğimiz bir tür vudu büyüsü, Mars'tan gelen sihirli bir molekül olduğu düşüncesidir" diyor.

Haberci RNA'nın kısaltması olan mRNA, vücuttaki her hücrede doğal olarak bulunan bir moleküldür. Hücre mekanizmasına belirli proteinleri üretmesi için talimatlar verir ve vücut tarafından sürekli olarak kendini çalıştırmak ve onarmak için kullanılır. Kagan, mRNA'yı insan sağlığı için bir uygulamaya benzetiyor. Bilim insanları, farklı protein türleri üretmek üzere programlanabilen molekülün sentetik versiyonlarını üretmenin yolunu buldular. Bu özel mRNA daha sonra çeşitli hastalıkları tedavi etmek için insanlara iletilebilir.

Kagan, mRNA Covid aşılarına atıfta bulunarak, "mRNA'nın sorunu, ilk klinik uygulamanın gezegendeki en politik şey olmasıydı," diyor. "Bu nedenle hastalık teknolojide bulanıklaştı."

Başkan Donald Trump'ın ilk yönetimi sırasında Warp Speed Operasyonu kapsamında geliştirilen ve onaylanan mRNA Covid aşıları, molekülü kullanarak hücreleri koronavirüs sivri proteininin kopyalarını üretmeye yönlendiriyor ve bağışıklık sistemini virüse karşı savunma oluşturmaya teşvik ediyor. Aşılar, pandemi sırasında ölümleri ve hastaneye yatışları azaltmada etkili oldu ve çok yüksek bir güvenlik profiline sahip olsalar da, erkek çocuklarda ve genç erkeklerde nadir görülen kalp iltihabı vakalarına neden oldukları biliniyor. Haziran ayında, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu riski vurgulamak için Moderna ve Pfizer'ın mRNA Covid aşıları için yeni bir etiketlemeyi onayladı .

mRNA aşıları üzerine araştırmalar yıllardır devam ediyordu ve pandemi sırasında bu teknoloji, geleneksel aşı geliştirme yöntemlerine kıyasla daha hızlı üretim sağladığı için kullanıldı. mRNA'nın çok yönlülüğü, hem aşılarda hem de tedavilerde çeşitli hastalıklara karşı kullanılmasına olan ilginin artmasına yol açtı.

mRNA Covid-19 aşılarının başarısının ardından, ABD hükümeti mRNA teknolojisine daha fazla yatırım yaptı. 5 Ağustos'ta duyurulan iptal edilen sözleşmeler, HHS bünyesindeki pandemilere ve diğer halk sağlığı tehditlerine karşı tıbbi önlemler geliştirmekle görevli kurum olan Biyomedikal İleri Araştırma ve Geliştirme Kurumu (BARDA) kapsamındaki bir programın parçasıydı. İptal edilen projeler arasında mRNA ile çalışmayan veya aşı geliştirmeyen projeler de yer alıyor.

Hedeflenen alıcılardan biri olan Tiba Biotech, BARDA ile 30 Ekim'de sona ermesi planlanan 750.000 dolarlık bir sözleşmeye sahipti. Şirket, domuz gribi olarak da bilinen H1N1 gribi için RNAi tabanlı bir tedavi geliştiriyordu. RNAi, RNA interferansının kısaltmasıdır ve belirli proteinlerin üretimini durdurabilen küçük RNA parçalarını ifade eder. Bu yaklaşım kapsamlı bir şekilde incelenmiştir ve piyasada birkaç RNAi tabanlı ilaç bulunmaktadır. İlk ilaç, 2018 yılında kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz adı verilen nadir bir hastalığın neden olduğu sinir hasarını tedavi etmek için onaylanmıştır.

Sözleşmenin iptali, 5 Ağustos'ta BARDA'nın mRNA aşısı geliştirme faaliyetlerinin durdurulmasına atıfta bulunmayan bir durdurma emri alan Tiba için sürpriz oldu. Tiba'nın baş bilim sorumlusu Jasdave Chahal, e-posta yoluyla yaptığı açıklamada, "Projemiz bir mRNA ürünü geliştirmeyi içermiyor ve bir aşıdan ziyade bir tedavi yöntemi," dedi.

Devlet sözleşmeleri genellikle yüklenicilerin finansman alabilmeleri ve projelerinde ilerleme kaydedebilmeleri için ulaşmaları gereken belirli aşamaları içerir. Tiba, projesinin şimdiye kadar hedeflerine ulaştığını ve tamamlanmaya yakın olduğunu söylüyor.

İptal edilen sözleşmeler arasında, grip ve Covid için mRNA bazlı bir antiviral tedaviyi inhalasyon yoluyla alınan kuru toz formülasyonuna dönüştürmek için Emory Üniversitesi'ne verilen 750.000 dolarlık hibe de vardı. Proje bir aşı geliştirmeyi içermiyordu. Emory sözcüsü Brian Katzowitz, WIRED'a gönderdiği bir e-postada, "Maalesef, hibe iptali konusunda sunabileceğimiz fazla bir bilgi yok," dedi.

Kesintiler, Kennedy'nin bulaşıcı hastalıklar üzerine yapılan araştırmaları önceliklendirmeme isteğiyle tutarlı olsa da uzmanlar, kesintilerin ABD'yi gelecekteki pandemilere karşı daha savunmasız bırakabileceği konusunda uyardı .

Yönetim, RNA ile ilgili bulaşıcı hastalık araştırmalarını azaltmasına rağmen, mRNA'yı içeren Covid dışı bazı araştırmalara karşı coşkusunu dile getirdi.

Ocak ayında, göreve başladıktan kısa bir süre sonra Başkan Trump, yapay zekâ altyapısına 500 milyar dolara kadar yatırım yapmak üzere OpenAI, Oracle ve SoftBank'ın ortak girişimi Stargate'i duyurdu. O dönemde Oracle CEO'su Larry Ellison, yapay zekânın kanser için kişiselleştirilmiş mRNA tabanlı aşılar üretme potansiyelinden bahsetmişti.

Ulusal Sağlık Enstitüleri direktörü Jay Bhattacharya, 12 Ağustos tarihli The Washington Post gazetesindeki köşe yazısında , mRNA'nın potansiyelini kabul etti. "Potansiyelini tartışmıyorum. Gelecekte kanser gibi hastalıkların tedavisinde çığır açıcı gelişmeler sağlayabilir ve Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı (HHS), onkoloji ve diğer karmaşık hastalıklardaki uygulamalar üzerine devam eden araştırmalara yatırım yapmaya devam ediyor," diye yazdı.

Patronunun aksine Bhattacharya, mRNA aşılarının kitlesel zarara yol açtığına inanmadığını söylüyor. Ancak mRNA aşısı araştırmalarının durdurulmasının sebebinin, platformun kamuoyunun güvenini kaybetmesi olduğunu söylüyor; bu da Kennedy'ninkinden farklı bir gerekçe.

Ancak genetik bozukluğu olan çok hasta hastaların tedavisinde mRNA daha fazla kabul görebilir.

Bu yılın başlarında, FDA düzenleyicileri, nadir görülen ve yaşamı tehdit eden bir karaciğer hastalığı olan KJ Muldoon adlı bir bebek için özelleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisine onay verdi . Sadece altı ayda geliştirilen tedavi, gen düzenleme bileşenlerini karaciğerine iletmek için mRNA kullanıyor. Bu, özelleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisinin bir hastayı başarıyla tedavi etmek için kullanıldığı ilk seferdi.

Haziran ayında FDA komiseri Marty Makary podcast'inde bu başarıyı övdü ve bunu "tıbbi bilim için büyük bir kazanım" olarak nitelendirdi. Makary , FDA'nın düzenlediği bir yuvarlak masa toplantısında kurumun bu tür ürünler için düzenleyici süreci kolaylaştırmaya devam edeceğini söyledi.

Özel gen düzenleme tedavisinin arkasındaki araştırmacılar, aynı yaklaşımı daha fazla hasta için kullanmayı planlıyor ve yakın zamanda FDA ile bir klinik deneme önerisi hakkında görüştüler. Pensilvanya Üniversitesi ve Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde translasyonel araştırma profesörü olan Kiran Musunuru, "FDA öneriye çok olumlu yaklaştı ve çalışmalarımıza devam etmemiz için bize yeşil ışık yaktı," diyor.

Ekip, platform konseptini tek bir hastalık veya tek bir genin ötesine, daha geniş bir hastalık grubuna yaymak için bir veya iki ay içinde FDA ile bir toplantı daha yapacak. "Bunun nasıl sonuçlanacağını göreceğiz," diyor.