Myasthenia gravis – die Chance auf ein normales Leben bleibt für viele Patienten unerreichbar
Myasthenia gravis gilt als die häufigste seltene Erkrankung, wird aber trotz bahnbrechender Therapieänderungen und der Verfügbarkeit erstattungsfähiger Biologika immer noch unterbehandelt. Experten warnen, dass die meisten Patienten nicht von modernen Therapien profitieren können, die ihr Leben verändern und ihre Unabhängigkeit wiederherstellen können. Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, Vorsitzende des Rates für Seltene Erkrankungen, spricht über Hoffnungen, Hürden und notwendige Systemänderungen.
Myasthenia gravis , oder besser gesagt pseudoparalytische Myasthenie , ist eine chronische Autoimmunerkrankung , die die neuromuskuläre Funktion beeinträchtigt. Ihr charakteristisches Symptom ist übermäßige Muskelermüdung , die verschiedene Muskelgruppen betreffen kann – von den Augenlidern und der Augenlidmuskulatur bis hin zu den Muskeln, die für Sprache , Schlucken , Atmung oder Bewegung verantwortlich sind. In den schwersten Fällen kann eine sogenannte myasthenische Krise auftreten, ein lebensbedrohlicher Zustand, der durch die Beteiligung der Atemmuskulatur entsteht.
„Myasthenie ist eine Krankheit, die die Unabhängigkeit vieler Patienten erheblich einschränkt“, erklärt Prof. Dr. hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk , Leiterin der Abteilung und Klinik für Neurologie an der Medizinischen Universität Warschau und Vorsitzende des Rates für seltene Krankheiten im Gesundheitsministerium . „Jeder dritte Patient benötigt ständige Hilfe durch eine Pflegekraft. Dies stellt nicht nur für den Patienten, sondern auch für seine Familie und das gesamte Sozialsystem eine enorme Belastung dar“, fügt sie hinzu.
Myasthenie beeinträchtigt das Leben der Patienten in unterschiedlichem Ausmaß. Bei mehr als der Hälfte der Patienten sind die Symptome mild, und einige erreichen ohne Behandlung eine Remission. Für viele Menschen bedeutet die Krankheit jedoch erhebliche Einschränkungen – sie haben Schwierigkeiten beim Gehen , beim Zubereiten von Mahlzeiten, beim Anziehen oder bei der Aufnahme einer beruflichen Tätigkeit.
Wir schätzen, dass die Hälfte der Myasthenie-Patienten ihre Arbeit nicht freiwillig aufgeben muss, sondern aufgrund körperlicher Unfähigkeit. Hinzu kommt, dass sich bis zu die Hälfte der Patienten im arbeitsfähigen Alter befindet – betont Prof. Kostera-Pruszczyk .
In den letzten Jahren wurden bei der Behandlung der Myasthenie erhebliche Fortschritte erzielt. Bisher basierte die Behandlung hauptsächlich auf symptomatischer Therapie und Immunsuppression , die zwar wirksam waren, bei langfristiger Anwendung jedoch mit zahlreichen Nebenwirkungen belastet waren. Seit 2024 läuft das Arzneimittelprogramm B.157 , in dessen Rahmen drei biologische Arzneimittel erstattet werden – darunter zwei ursächlich ansetzende Therapien der neuen Generation .
Diese Medikamente sind viel wirksamer, sicherer und besser verträglich – erklärt der Experte. – Für Patienten, die jahrelang mit belastenden Symptomen zu kämpfen hatten und vom familiären und sozialen Leben ausgeschlossen waren, bedeutet die moderne Therapie eine echte Chance, zur Normalität zurückzukehren. – fügt er hinzu.
Obwohl die Kostenerstattung formal bereits möglich ist, ist der tatsächliche Zugang zu modernen Medikamenten nach wie vor sehr eingeschränkt. Daten zufolge wurden bisher nur etwa 60 Patienten in das Medikamentenprogramm aufgenommen, obwohl bis zu 150 Patienten infrage kommen könnten.
Dies bedeutet, dass zwei Drittel der Patienten keinen Zugang zu einer Therapie haben, die ihr Leben retten oder ihre Lebensqualität verbessern könnte, sagt Prof. Kostera-Pruszczyk . – „Dadurch verlieren die Patienten die Chance auf Unabhängigkeit und ihre Betreuer – auf die Rückkehr ins Berufsleben und zu normalen Pflichten“, stellt er fest.
Der eingeschränkte Zugang zu Behandlungen hat mehrere Gründe. Die Ausweitung des Programms in den Regionen verzögerte sich, ebenso wie die Verfahren zum Kauf von Medikamenten. Ein weiteres großes Problem ist die Unterfinanzierung der sogenannten Medikamentenversorgungsprogramme, was zu einem Mangel an ausreichendem Personal führt.
Medikamentenprogramme sind sehr anspruchsvoll – sie erfordern viel Bürokratie und Verwaltungsaufwand. Krankenhäuser sollten zusätzliches Personal einstellen können, um sie umzusetzen. Wir sollten stolz darauf sein, Schwerstkranke modern zu behandeln – und gleichzeitig zufrieden sein, dass sich diese Verfahren für die Krankenhäuser lohnen – sagt der Experte.
Experten hoffen, dass das Medikamentenprogramm endlich vollständig umgesetzt wird und der Zugang zu innovativen Therapien weit verbreitet wird.
„Ich möchte, dass jeder Patient mit Myasthenie, der für eine Behandlung in Frage kommt, echten Zugang zu modernen Medikamenten hat“, betont Prof. Kostera-Pruszczyk . „Heute stehen wir allzu oft vor der Wahl: ein veraltetes Medikament mit schweren Nebenwirkungen zu verabreichen oder gar nichts zu verabreichen. Dabei verfügen wir über Therapien, die diesen Menschen ihr Leben, ihre Arbeit und ihr Gefühl der Sicherheit zurückgeben können. Ich bin überzeugt, dass wir Schritt für Schritt einer Behandlung näherkommen werden, die den Standards der modernen Medizin entspricht. Das ist es, was unsere Patienten erwarten und brauchen.“
Aktualisiert: 01.07.2025 07:30
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