Эксперты: Увеличение селезенки может быть симптомом редкого рака крови

У большинства пациентов с миелофиброзом, редким раком крови, наблюдается увеличение селезенки, что может вызывать боль, чувство переполнения или потерю аппетита. Это типичные симптомы запущенного заболевания, напомнили гематологи.

Как они подчеркнули, за последние годы появилось много новых препаратов для лечения этого редкого онкологического заболевания, благодаря которым пациенты живут дольше и с большим комфортом.

«Миелофиброз — редкое онкологическое заболевание из группы так называемых миелопролиферативных новообразований. Ежегодно им заболевают примерно 0,5–1 человек на 100 тыс. населения. Поскольку пациенты часто живут с ним много лет, практически у каждого гематолога в клинике есть несколько таких пациентов», — заявила профессор Иоанна Гура-Тыбор, заведующая отделением гематоонкологии с дневным отделением химиотерапии Воеводского многопрофильного центра онкологии и травматологии им. Николая Коперника в Лодзи, слова которой цитируются в пресс-материалах, направленных в PAP.

Гематолог объяснил, что суть миелофиброза — фиброз костного мозга. Обычно он вызван мутациями, приобретенными в течение жизни, которые приводят к развитию аномальных мегакариоцитов (т. е. клеток, являющихся предшественниками тромбоцитов). Они, в свою очередь, секретируют цитокины, вызывающие процесс фиброза костного мозга.

«Поврежденный костный мозг перестает вырабатывать здоровые клетки крови, что приводит ко многим проблемам. Кроме того, организм пытается компенсировать этот дефицит, перемещая кроветворение в селезенку, которая увеличивается и начинает вызывать симптомы — боль, чувство переполнения или отсутствие аппетита», — пояснила профессор Гура-Тыбор. Она отметила, что это типичные симптомы запущенной формы заболевания. Диагностика увеличения селезенки часто приводит к диагностике миелофиброза.

Специалист перечислила слабость и снижение толерантности к физическим нагрузкам, которые являются следствием анемии, как ранние симптомы этого состояния. «Если кто-то внезапно замечает, что ему трудно подняться на второй этаж, хотя раньше он делал это без усилий, ему следует пройти обследование», — сказала она. Также появляются другие неспецифические симптомы, такие как: ночная потливость (иногда очень сильная), зуд кожи, потеря веса, усталость, лихорадка или боли в костях.

По словам профессора Томаша Сахи, заведующего кафедрой и клиникой гематологии Медицинского колледжа Ягеллонского университета в Кракове, у пациентов с миелофиброзом снижается качество жизни. Это подтверждают клинические исследования. «Из-за нарушения иммунной системы они часто страдают от рецидивирующих инфекций», — сказал гематолог, цитируемый в пресс-материалах, направленных в PAP.

Миелофиброз чаще всего поражает людей среднего и пожилого возраста, но может возникнуть и у молодых людей — даже до 40 лет.

По словам профессора Гуры-Тыбора, основным и очень важным анализом – также при диагностике миелофиброза – является анализ периферической крови. «Его стоит делать раз в год. При миелофиброзе часто возникает анемия, а также тромбоцитоз или тромбоцитопения. Мазок крови, то есть микроскопическое исследование, может выявить характерные изменения: каплевидные клетки крови или наличие эритробластов, то есть незрелых эритроцитов. Это важные диагностические подсказки», – пояснил гематолог.

Она отметила, что заболевание очень неоднородно, а это значит, что его течение и симптомы могут сильно различаться у разных пациентов. На ранних стадиях заболевания пациенты могут жить много лет без симптомов, и тогда часто бывает достаточно наблюдения за пациентом. Однако на более поздних стадиях развития миелофиброза — с большой селезенкой, анемией и общими симптомами — заболевание значительно сокращает выживаемость и требует принятия срочных терапевтических решений, оценила профессор Гура-Тыбор.

«Единственный метод, который может вылечить пациента, — это пересадка костного мозга от донора. Однако это очень сложная и обременительная процедура — тем более, что фиброз костного мозга затрудняет имплантацию нового, здорового костного мозга. Поэтому решение о трансплантации принимается совместно с пациентом, с учетом всех и «сказал гематолог.

Она отметила, что на более поздних стадиях заболевания применяют лекарственные препараты — в первую очередь ингибиторы JAK-киназы, такие как руксолитиниб и федратиниб. Эти препараты продлевают выживаемость. «Они действуют симптоматически: уменьшают селезенку и облегчают симптомы. К сожалению, они не лечат причину заболевания, и их эффективность может снижаться со временем», — пояснила специалист.

Кроме того, эти препараты имеют побочные эффекты. По словам профессора Сачи, руксолитиниб может повышать склонность к вторичным инфекциям. «Однако наиболее значимыми побочными эффектами являются иммунные нарушения и гематологическая токсичность», — отметил эксперт. Эти препараты могут усиливать анемию и тромбоцитопению у пациентов.

На пресс-конференции «Гематоонкологические пациенты — проблемы и надежды», которая состоялась 27 мая этого года, профессор Сача отметил, что анемия является серьезной проблемой у пациентов с миелофиброзом. «Анемия поражает до 40% пациентов на момент постановки диагноза, а в течение года после постановки диагноза анемия развивается у 60% пациентов. При дальнейшем лечении этот процент достигает 100%», — сказал гематолог.

Профессор Гура-Тыбор сказал, что на поздних стадиях миелофиброза некоторым пациентам требуется переливание клеток крови, что может быть очень обременительно, поскольку требует частых госпитализаций. Перегрузка железом также является проблемой, поскольку может повредить внутренние органы.

Вот почему специалисты и пациенты возлагают большие надежды на новый препарат момелотиниб, который поддерживает кроветворение. «В отличие от других препаратов, он не только не ухудшает анемию, но и может даже повышать уровень гемоглобина. Он может значительно снизить потребность в переливаниях крови, которые в настоящее время являются причиной госпитализации», — пояснил профессор Сача.

Он отметил, что это связано с механизмом действия момелотиниба. Он ингибирует не только янус-киназы JAK1 и JAK2, но и рецептор активина А типа 1 (ACVR1), и поэтому оказывает благотворное влияние на выработку эритроцитов.

Профессор Гура-Тыбор подчеркнул на конференции, что гематологи и пациенты заинтересованы в возмещении стоимости нового препарата, поскольку лечение анемии у пациентов с миелофиброзом в настоящее время является серьезной проблемой. (PAP)

jjj/ agt/